医护网

遗传代谢病可以药物治好吗

通过对症治疗，许多的遗传代谢病可以得到有效的控制，可以正常的生活、工作和学习，但难以根治。

遗传代谢病的治疗原则是减少代谢缺陷造成的毒性物质蓄积，补充正常需要的物质酶或进行基因治疗。大多数遗传代谢病是以饮食治疗为主，部分遗传代谢病可以通过维生素、辅酶等进行治疗。

遗传代谢病又称做遗传代谢异常或先天代谢缺陷，是由于维持机体正常代谢所必需的某些多肽和蛋白组成的酶、受体、载体及膜泵生物合成发生遗传性缺陷；也就是说，编码这类多肽的基因发生突变而导致的疾病。